Ученые впервые успешно восстановили слух с помощью генной терапии 0
Международная команда исследователей из Каролинского института и университетов Китая провела первое успешное клиническое испытание генной терапии для лечения врожденной глухоты. Результаты опубликованы в журнале Nature Medicine.
В исследовании участвовали 10 человек в возрасте от 1 до 24 лет с редкой мутацией в гене OTOF, которая нарушает передачу звука от уха к мозгу. Для лечения ученые использовали синтетический вирус, с помощью которого доставили исправленную копию гена в улитку внутреннего уха.
Уже через месяц пациенты начали слышать окружающие звуки, а спустя полгода слух значительно улучшился у всех участников: средний порог слышимости снизился с 106 до 52 децибел. Наибольший эффект был зафиксирован у детей 5-8 лет — некоторые из них начали свободно общаться с близкими спустя всего четыре месяца после процедуры.
Серьезных побочных эффектов зафиксировано не было. Исследование стало первым успешным опытом применения генной терапии не только у детей, но и у подростков и взрослых с этой формой наследственной глухоты.
«Это прорыв, который может изменить судьбу миллионов людей. Мы уже начали работать с другими генами, связанными с более распространенными нарушениями слуха, такими как GJB2 и TMC1», — отметил руководитель проекта Маоли Дуань.
