пресс-фото

Впервые в мире! Учёные вылечили младенца с помощью редактирования генов 0

Американские учёные впервые успешно применили индивидуализированную генную терапию с использованием технологии CRISPR для лечения младенца с редким и ранее неизлечимым генетическим заболеванием, сообщает The Times.

Результаты лечения были опубликованы в авторитетном медицинском журнале The New England Journal of Medicine.

Пациентом стал младенец по имени Кай Джей, родившийся с дефицитом CPS1 — редким генетическим расстройством, при котором организм не способен перерабатывать аммиак, что может привести к токсическому поражению органов и мозга. До настоящего времени единственным вариантом лечения была строгая диета и ожидание пересадки печени. Примерно 50 % младенцев с такой патологией умирают в первую неделю жизни. Выжившие часто страдают от тяжёлых поражений мозга, задержек в развитии и нуждаются в пересадке печени.

Команда исследователей из Детской больницы Филадельфии и Университета Пенсильвании разработала персонализированную терапию на основе технологии CRISPR base editing, которая позволяет точно исправлять мутации в ДНК без разрезания генома. С помощью липидных наночастиц они доставили исправленный ген непосредственно в клетки печени младенца.

После трёх инфузий, начавшихся в феврале 2025 года, состояние мальчика значительно улучшилось: он стал лучше переносить белковую пищу, снизилась потребность в медикаментах, и он начал достигать возрастных этапов развития. Хотя долгосрочные результаты ещё предстоит оценить, этот случай уже считается важным шагом в развитии персонализированной медицины.

Достижение открывает новые перспективы для лечения других редких генетических заболеваний, ранее считавшихся неизлечимыми.

Что светилось в небе над Хургадой и Шарм-эль-Шейхом? Тайна раскрыта
На Новом Строении подстрелили кота
Не суйся в воду: в Рижском заливе — опасное отбойное течение
У Латвии имеется свой мультипенсионер. Его пенсия — 44 тысячи евро в месяц!
Это святое! Депутаты Сейма не хотят отказываться от компенсаций
Читать другие новости
На Новом Строении подстрелили кота
У жительницы Краславского края – очень редкое заболевание. Она нуждается в нашей помощи!
Не суйся в воду: в Рижском заливе — опасное отбойное течение
Это святое! Депутаты Сейма не хотят отказываться от компенсаций
Кадровые перемены в Резекне: уволят руководителей двух городских предприятий
Представителей партии “Sarauj, Latgale!” не выдвинули в комиссии Аугшдаугавской краевой думы
Завтра на зданиях следует вывесить флаги в траурном оформлении
В Резекне по подозрению в хранении наркотиков и оружия задержаны мужчина и женщина
СМИ: в Беларуси уже к концу года будет размещён российский «Орешник»
У Латвии имеется свой мультипенсионер. Его пенсия — 44 тысячи евро в месяц!
Как после праздников восстановить форму и не потерять ее?
Новый год – лучший ты! Актуальные процедуры для фигуры мечты
Волшебные процедуры красоты с мгновенным эффектом
Дума приглашает горожан высказать мнение: сколько вице-мэров и комитетов нужно городу?
Латвия претендует на 446 миллионов евро из фонда ЕС для поддержки уязвимых групп населения
На вечернем рынке можно приобрести продукцию крестьян Аугшдаугавского края
Опубликован рейтинг стоимости жизни в странах мира. Насколько дорого жить в Латвии?
Западную Европу накрыла аномальная жара. От зноя погибли уже пять человек