пресс-фото

Впервые в мире! Учёные вылечили младенца с помощью редактирования генов 0

Американские учёные впервые успешно применили индивидуализированную генную терапию с использованием технологии CRISPR для лечения младенца с редким и ранее неизлечимым генетическим заболеванием, сообщает The Times.

Результаты лечения были опубликованы в авторитетном медицинском журнале The New England Journal of Medicine.

Пациентом стал младенец по имени Кай Джей, родившийся с дефицитом CPS1 — редким генетическим расстройством, при котором организм не способен перерабатывать аммиак, что может привести к токсическому поражению органов и мозга. До настоящего времени единственным вариантом лечения была строгая диета и ожидание пересадки печени. Примерно 50 % младенцев с такой патологией умирают в первую неделю жизни. Выжившие часто страдают от тяжёлых поражений мозга, задержек в развитии и нуждаются в пересадке печени.

Команда исследователей из Детской больницы Филадельфии и Университета Пенсильвании разработала персонализированную терапию на основе технологии CRISPR base editing, которая позволяет точно исправлять мутации в ДНК без разрезания генома. С помощью липидных наночастиц они доставили исправленный ген непосредственно в клетки печени младенца.

После трёх инфузий, начавшихся в феврале 2025 года, состояние мальчика значительно улучшилось: он стал лучше переносить белковую пищу, снизилась потребность в медикаментах, и он начал достигать возрастных этапов развития. Хотя долгосрочные результаты ещё предстоит оценить, этот случай уже считается важным шагом в развитии персонализированной медицины.

Достижение открывает новые перспективы для лечения других редких генетических заболеваний, ранее считавшихся неизлечимыми.

Где и как отметить Лиго в Латвии
В Даугавпилсе в пятницу была убита женщина
Абу Мери взялся за психиатрические клиники: теперь их судьба под вопросом
"Зеленая сделка" ЕС трещит по швам
В соцсетях жалуются: лисички на рынке продают по цене золота
Читать другие новости
"Зеленая сделка" ЕС трещит по швам
Лайфхак: как охладить салон автомобиля за 30 секунд без кондиционера
Дождливая погода уничтожает посевы в Латгалии
Основатель Telegram Дуров заявил, что стал отцом 100 детей, которые унаследуют его состояние
Как выбрать солнцезащитные очки: 5 практичных советов от офтальмолога
Опубликован рейтинг самых безопасных и самых рискованных авиакомпаний – airBaltic в списках
7 ошибок в CV, которые отталкивают работодателей ещё до того, как они прочтут ваше имя
Детская больница призывает родителей позаботиться о домашней аптечке и безопасности в праздничные дни
В Чехии семья стоматологов-самоучек два года лечила пациентов по роликам из интернета
Ринкевич добился своего: президента наделят правом выдвигать кандидатов в омбудсмены
Как после праздников восстановить форму и не потерять ее?
Новый год – лучший ты! Актуальные процедуры для фигуры мечты
Волшебные процедуры красоты с мгновенным эффектом
Ланга обвинила КГБ в том, что ей пришлось писать стихи на русском языке
Американец сделал предложение ИИ-боту вместо своей девушки
В соцсетях жалуются: лисички на рынке продают по цене золота
В Даугавпилсе выбраны первые школы для модернизации за счет средств ЕС
На новой неделе снова похолодает